GEN:以干細胞為橋梁,借助技術創新,實現對疾病治療的突破

2016-06-17
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5月底,GEN網站發表一篇論述干細胞市場格局的文章。作者指出,從2012年至2016年PubMed文獻庫共錄入125,692篇學術文章,干細胞學術研究投入正以超5%的總體增長率上升。從上游的干細胞存儲、中游的干細胞藥物開發到下游的干細胞治療,圍繞干細胞的產業鏈體系已經趨向完整。

 

干細胞因其能夠自我更新復制、具有多向分化的獨特功能而備受科學家青睞,它是轉化醫學、再生醫學、**醫學的重要基礎和實現手段。ViaCyte公司**科學官Kevin D’Amour表示,這種快速發展得益于大量的基礎研究工作。ViaCyte研究團隊數十年來一直致力于分離、培養、純化胚胎干細胞?,F在,這項技術開始運用于臨床研究,使其真正實現價值。

 每個人都可以預見干細胞治療的巨大潛力,但是瓶頸在于跨越細胞本身與實現治療的鴻溝。這也是很多研究團隊、醫藥企業正在努力和創新的方向。

 

神經干細胞庫

 神經干細胞治療中樞神經系統疾病是一個前沿領域。目前,StemCells公司已經在臨床前、臨床試驗中取得了積極的結果。該公司掌握了一套從胎兒腦組織中分離、純化、放大并低溫保存神經干細胞的技術,并以此構建了一個人類神經干細胞庫(HuCNS-SC?)。保存的神經干細胞可以直接用于移植。

 

該項目起始于1999年,并于2009年完成首例臨床試驗。*初因為政策、安全性問題進展緩慢。公司總裁兼**執行官Ian Massey博士表示,考慮到一旦移植進入人體就沒有辦法刪除干細胞,研究團隊一直嚴謹操作。

 現在,得益于研究的謹慎、堅持,StemCells已經掌握安全可靠的大規模數據,能夠很好的支撐該技術實現轉化。鑒于多年臨床前、臨床早期試驗,HuCNS-SC治療體系已經建立?,F在,研究團隊開始尋找支持干細胞治療疾病更多的證據,特別是移植后神經干細胞的自我更新、遷移、分化過程。


HuCNS-SC是純化的神經干細胞庫。圖中所示細胞群是在Leica SP2共焦顯微鏡下觀察的圖像。這些神經干細胞保持有自我更新、多項分化的能力。

 

Massey博士表示,這項技術的潛在能力在于通過內源性補給神經營養因子治療中樞神經系統疾病,因為這類干細胞能夠生成新的神經元、少突膠質細胞和星形膠質細胞。此外,借助基因編輯,這些神經干細胞還有望被修改為蛋白質工廠。當下,我們正處于一個良好的時機,去驗證它們是否能夠實現醫學突破。神經干細胞很有可能能夠應對目前沒有有效治療方案的疾病。

 

封裝干細胞

干細胞治療1型糖尿病的優勢在于它可以成為補充胰島素細胞的資源,還能作為免疫調節劑減輕自身免疫反應。但是這一療法首要面臨著“低值入率”的問題??茖W家提出一種“細胞封裝”(encapsulation)技術,能夠突破免疫限制實現干細胞的植入。

 

ViaCyte公司研發的VC-01?胰島素替代療法就是運用了該封裝技術,它由兩部分組成:在體外從多能干細胞誘導獲得的胰腺前體細胞群,以及一種巨囊化裝運設備。這一特殊設備被稱為 Encaptra?,負責裝載、運輸治療細胞。它可以植入皮下組織,并將前體細胞運輸至需要分化出胰島細胞的部位。



圖中所示的是ViaCyte的PEC-01 胰腺祖細胞被封裝在Encaptra運輸系統中。一旦植入人體,胰腺祖細胞能夠分化成分泌各類激素的胰腺細胞,包括胰島素、胰高血糖素和生長抑素。

 

D’Amour博士強調,這一替代療法的臨床目標是“治愈”1型糖尿病。這里之所以加引號,是因為它并不會更改自身免疫致病機理,而是通過取消患者需要不斷檢測血糖、注射胰島素的繁瑣過程,幫助患者對抗疾病。

目前,VC-01?胰島素替代療法正處于臨床Ⅰ/Ⅱ期試驗階段。數據顯示,植入12周后,前體細胞開始促進細胞生成并血管化,**分化成β細胞。

 對于糖尿病而言,VC-01?胰島素替代療法有望成為**將多能干細胞應用于治療的成功案例之一。作為一個概念性驗證,它將對再生醫學領域產生巨大影響。此外,細胞封裝技術有望用于多種細胞治療中,旨在取代分泌激素細胞。

 

干細胞構建器官芯片

 

采集干細胞并培養在芯片上,以模擬和構建人體器官的技術被稱為“微型器官”,是干細胞應用領域又一個新奇技術。這種微型裝置可以實現非侵入性監測,相比于傳統設備更有利于數據的讀取。

 中佛羅里達大學納米科技中心教授、Hesperos公司**科學家James Hickman 博士是該領域的專家。Hickman博士表示,微型器官并不是通過檢測20種生物標記物簡單確定肌肉是否收縮,而是直接能夠測量肌肉的收縮力。它是一個真正的表型系統,其優勢在于能夠直接讀取數據。



圖示即Hesperos公司的微型器官系統,可以模擬肝臟、心臟、骨骼肌和神經功能。芯片系統可以通過生化檢測、微電極陣列評估細胞功能和活性。

 

值得注意的是,這種技術可以用于評估不同器官模型之間的互作情況。例如,一種治療心臟病的藥物經過肝臟降解后會產生毒素,所以提前評估藥物在多種器官的互作情況很重要。研究人員通過這種芯片能夠實現演示。

 Hickman 博士解釋:“當我們將肝臟剔除系統,結果發現心肌細胞不受毒素影響。但是將肝臟加入系統,我們發現了損傷心臟的毒素?!彼?,微型器官系統有利于推動個性化醫療。Hickman博士強調,你可以從多種患病組織中采集成體干細胞,在實驗室芯片培養,以此驗證不同種治療藥物的效果,實現個性化醫療。

此外,該技術有望應用于快速、低成本地構建疾病模型,從而取代動物模型。這有利于減少動物甚至人類臨床試驗風險。借助芯片構建多種疾病模型,包括癌癥、糖尿病、遺傳學疾病,將有利于我們跨越倫理限制、更快速的投入疾病研究中。

 

基因編輯干細胞

 隨著基因編輯技術的發展,干細胞基因組編輯也成為該領域一個關注熱點。例如Sangamo Biosciences公司的 Edward Lanphier正帶領團隊專注于這一研究,通過鋅指核酸酶(ZFNs)修改干細胞中與臨床相關的特定序列,再將修飾后的細胞移植入人體實現疾病治療。ZFNs是Sangamo Biosciences公司的核心技術,而其他包括 CRISPR/Cas9 或者 TALEN 編輯技術也可以實現這一目標。

 

Lanphier團隊借助ZFNs擾亂艾滋病患者造血祖細胞的CCR5基因,旨在實現免疫系統免受病毒感染并增強抗病毒的能力。借助干細胞治療,不再需要抗逆轉錄病毒慢性治療,從某種意義上而言這實現了治愈艾滋病的目的。


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