人類的重大突破:癌癥不再是不治之癥!

2017-10-13
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患者的新曙光

      當醫生看到比爾·路德維格(Bill Ludwig)的骨髓活檢報告時,他們認為發生了錯誤,并重新進行了測試。但結果還是一樣的:他的致命性白血病已經被從未用于人類的實驗性療法消滅了。

      “我們原本只希望能有一點改善”,這位72歲的新澤西州退休獄警回憶說。他已經與這場疾病斗爭了十年。2010年,在得知這個好消息時,他和自己的腫瘤醫生第一感覺是結果錯了:“沒有人認為我們能治愈癌癥?!?/span>


2017年10月5日凌晨,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準諾華的CAR-T療法Kymriah (tisagenlecleucel)上市,用于治療急性淋巴細胞白血?。ˋLL),一次治療的定價為47.5萬美元。這是FDA批準的首款基因治療藥物,近些年來廣受關注的CAR-T療法也終于走向市場。


現任美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道:“我們正在向一個新的醫療創新時代邁進,通過重編病人自身的細胞來攻擊致命的癌細胞?;蚝图毎煼ǖ葎撔驴萍季哂凶兏镝t學的潛力,也能讓我們在棘手疾病的治療上迎來轉折點,讓我們有望治療,甚至是治愈這些疾病?!?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box; word-wrap: break-word !important;"/>


CAR-T療法有多有效?

Kymriah的獲批是基于一項多中心臨床試驗,試驗對63名難治或復發的B細胞急性淋巴細胞白血病兒童及年輕患者進行了療效評估,結果顯示,在治療的三個月內,有52人病情得到完全緩解,總體緩解率高達83%。由于微小殘留病灶意味疾病有可能復發,研究人員也進行了相關檢測,結果在這些緩解的患者中無一人檢測到微小殘留病灶。


*早接受CAR-T治療的一批人中,有30位白血病病人,他們不是普通的白血病病人,他們已經歷了各種可能的治療方法,包括化療,靶向治療,其中15位甚至進行了骨髓移植,但是不幸的都失敗了。通常情況下,他們的生存時間不可能超過半年。按中國的說法,死馬當活馬醫,他們成了第一個吃CAR-T這個螃蟹的人。結果這批吃螃蟹的人震驚了世界:27位病人的癌細胞治療后完全消失!20位病人在半年以后復查,仍然沒有發現任何癌細胞!


2012年,六歲的艾米麗·懷特海德(Emily Whitehead)在生命垂危之際,成為****位接受試驗性CAR-T療法的兒童患者。像比爾一樣,她也出現癌癥完全消失的情況。


▲12歲的艾米麗在家里后院捕捉螢火蟲。2012年,她是****個接受實驗性細胞療法的兒童(圖片來源:華盛頓郵報)


究竟什么是CAR-T療法?

幾十年來,腫瘤免疫學家一直試圖利用人體自身的免疫系統來治療癌癥。然而,在早期研究中,大多數調動人體內部的潛能來抗擊癌癥的嘗試,結果都令人失望。失敗的原因是研究人員沒有大幅提升免疫系統中的主力軍——一種名為T細胞的關鍵免疫細胞的作戰能力。而只有提高T細胞識別和攻擊腫瘤細胞的能力,免疫系統才有可能在抗癌戰役中取勝,否則,無益于要求免疫細胞乘著紙飛機,拿著氣槍去戰斗。


CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受體T細胞免疫療法,是一種新型的細胞療法。


它是在T細胞上嵌入了一種嵌合抗原受體(CAR),該受體能夠在識別腫瘤細胞表面抗原的同時激活T細胞殺死腫瘤細胞。說白了,T細胞就好比是一支“普通軍隊”,CAR-T細胞則是一支擁有了“GPS導航”的“特種部隊”,能夠**定位到“敵軍”腫瘤細胞的位置并將其殲滅


CAR-T目前并非萬能

雖然Car-t的前景如此美妙,但至少目前,其還不是萬能的。

數據顯示:現在依舊有22%的患者不能得到成功治療,其中有人還在化療中掙扎,有人已經去世,這是因為癌細胞本身還是具有個體差異的,這也直接導致了這項技術難以大規模工業化制備?!?/span>


CAR-T細胞治療確實是有效果的,只不過是針對特定的腫瘤,主要就是血液腫瘤,比如一些白血病和骨髓瘤等。而對于肝癌和肺癌等實體腫瘤,目前并沒有明確的臨床數據和案例證明CAR-T細胞治療有效。所以,廣大患者要擦亮眼睛,CAR-T是一個很好的治療技術,但是使用范圍是很有限的,防止被一些別有用心的人忽悠。

據中國研究型醫院學會生物治療學專業委員會主任委員、解放軍總醫院生命科學院分子免疫學研究室主任韓為東介紹,盡管Kymriah展現出了驚人的療效,但其規模生產的穩定性、長期的毒性,以及市場的認可程度等尚需時間檢驗,還有相當長的一段路要走。CAR-T作為前沿技術,目前還不是腫瘤治療的**方案,而是推薦應用在傳統治療手段已經無計可施的重癥病例上。


2016年5月,21歲的癌癥患者魏則西在武警北京總隊第二醫院(武警二院)接受生物免疫療法治療后,醫治無效死亡。事件引發了廣泛、多視角的爭論與交鋒。單從技術迭代的角度看,CAR-T療法屬于免疫細胞療法的第四代技術;武警二院所采用的CIK-DC療法屬于免疫細胞療法的第二、三代療法,美國也曾開展過臨床研究,可惜沒有大規模臨床試驗證明其有效,美國已鮮有開展相關的研究。


在中國,有一批機構在缺少大規模、正規的臨床試驗的情況下,直接開始推廣已經過時的免疫療法,并收取高額費用,也讓人們們不能不提高警惕。


細胞免疫治療設備

或迎風口

根據美國國家衛生研究院下屬網站Clinicaltrials.gov的統計,目前全球范圍內的CAR-T技術臨床在研案例共有123例,集中在美國和中國,分別為67例和47例。


有關CAR-T的臨床試驗數量,美國去年增長了25%,而中國的增長率則達到了70%。


目前,只有包括美國通用電氣公司(GE)等為數不多的工業廠家涉足CAR-T治療的相關工業化設備制造。以朱諾為例,其**財務官(CFO)哈爾(Steve Harr)對第一財經記者表示,目前朱諾在技術和設備投資的成本花費上的水平幾乎對等,但在今后5~10年,他們一定會將更多資金用在設備和儀器的布局上。


CAR-T是為數不多的中國不落后于西方國家的藥品研發領域,我國已經將腫瘤免疫治療、CAR-T細胞治療等新型診療服務納入“十三五”發展規劃中,中國方面對CAR-T的研究勢頭迅猛。

國家藥審中心**科學家何如意曾表示,現在國內有幾十家企業都在此類研發。除了大手筆引進Kite制藥CAR-T產品中國市場開發權利的復星醫藥外,國內其他在CAR-T療法布局的公司還包括西比曼、博生吉、安科生物、恒瑞醫藥、中源協和……等。

如今諾華CTL-019獲得FDA批準上市無疑增加了這些公司的信心。臨床試驗數據網站Clinicaltrials.gov顯示,中國登記的CAR-T相關臨床研究數量僅次于美國,截至2017年3月30日,全球注冊的關于CAR-T的臨床試驗有310項,其中中國研究者貢獻89項:2015年共有15項,2016年注冊49項,2017年前三個月新增10項。

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